Die VSA FDA goedgekeur het gilteritinib ( Xospata ) vir die behandeling van volwasse pasiënte met FLT3 mutasie-positiewe terugval of refraktêre akute myeloïde leukemie ( AML ).
Wanneer dit saam met gilteritinib gebruik word, bekroon dit ook metgeseldiagnostiese genetiese toetstegnologie. Die LeukoStrat CDx FLT3 mutasie opsporing metode ontwikkel deur Invivoscribe Technologies, Inc. word gebruik om FLT3 mutasies in AML pasiënte op te spoor.
"Ongeveer 25% -30% van AML pasiënte met FLT3 gemuteerde gene," FDA Drug Administration Sentrum vir FDA direkteur van die Onkologie en Hematologie en Onkologie Sentrum produk waarnemende direkteur Richard Pazdur, besturende direkteur, en Navorsing, het in 'n verklaring gesê. ” Hierdie mutasies word veral geassosieer met kankeraggressiwiteit en 'n hoër risiko van herhaling. “
Pazdur het bygevoeg dat gilteritinib die eerste goedgekeurde middel is wat as monoterapie in AML-pasiëntpopulasies gebruik word.
FLT3 is die mees gemuteerde geen wat in AML geïdentifiseer word, en FLT3 interne tandemherhalingsmutasies word geassosieer met hoë terugvalsyfers, kort remissies en swak oorlewingsuitkomste. Gilteritinib is 'n hoogs selektiewe FLT3-tirosienkinase-inhibeerder wat getoon is dat dit aktiwiteit teen FLT3 ITD-mutasies het, en ook FLT3 D835-mutasies inhibeer wat kliniese weerstand teen ander FLT3-inhibeerders kan verleen.
Die 252 pasiënte wat in die vroeë fase 1/2-proef ingeskryf is, het getoon dat 49% van pasiënte met terugval of refraktêre AML- en FLT3-mutasies op gilteritinib gereageer het. Die mediaan oorlewing van hierdie deelnemers was meer as 7 maande. Slegs 12% van pasiënte sonder FLT3-mutasies het op gilteritinib gereageer, wat bewys lewer dat dit as 'n selektiewe inhibeerder van mutante FLT3 gebruik kan word.
Die goedkeuring is gebaseer op data van die ADMIRAL-studie, 'n gerandomiseerde fase 3-proef waarin 138 volwasse pasiënte met FLT3-positiewe terugval/refraktêre AML daagliks 120 mg orale gefitinib ontvang het. In hierdie groep het 21 % van pasiënte volledige remissie of volledige remissie met gedeeltelike hematologiese herstel bereik. Die ADMIRAL-verhoor self is nog aan die gang, en gedetailleerde reaksie en algehele oorlewingsdata sal na verwagting volgende jaar gepubliseer word.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
