Augustus 2021: Na mislukking van ten minste twee vorige reëls van sistemiese terapie, het die Food and Drug Administration goedgekeur belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), 'n kinase-inhibeerder, vir volwasse en pediatriese pasiënte 12 jaar en ouer met chroniese ent-teen-gasheer-siekte (chroniese GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), 'n gerandomiseerde, oop-etiket, multisentrum dosis-reeks eksperiment waarin 65 pasiënte met chroniese GVHD behandel is met belumosudil 200 mg een keer per dag oraal toegedien, is gebruik om doeltreffendheid te bepaal.
Die algehele responskoers (ORR) deur Siklus 7 Dag 1 was die primêre doeltreffendheid eindmaatstaf, met algehele respons gedefinieer as 'n volle respons (CR) of gedeeltelike respons (PR) volgens die 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft -versus-gasheer siekte riglyne. Die ORR was 75% (95 persent CI: 63, 85); 6% van pasiënte het 'n volledige reaksie gehad, en 69 persent het 'n gedeeltelike reaksie gehad. Die gemiddelde tyd wat dit geneem het om 'n eerste antwoord te kry, was 1.8 maande (95 persent CI: 1.0, 1.9). Die mediaan duur van reaksie vir chroniese GVHD was 1.9 maande, gemeet vanaf eerste reaksie deur progressie, dood of nuwe sistemiese behandelings (95 persent CI: 1.2, 2.9). Geen mortaliteit of nuwe sistemiese medikasie-inisiasie het voorgekom by 62 persent (95 persent CI: 46, 74) van pasiënte wat respons vir ten minste 12 maande na reaksie bereik het nie.
Infeksies, astenie, naarheid, diarree, dispnee, hoes, edeem, bloeding, buikpyn, muskuloskeletale pyn, hoofpyn, fosfaat verminder, gamma-glutamieltransferase verhoog, limfosiete het afgeneem en hipertensie was die mees algemene nadelige reaksies (20%), insluitend laboratoriumreaksies (XNUMX%) abnormaliteite.
Belumosudil moet een keer per dag, saam met kos, in 'n dosis van 200 mg geneem word.
