Jan 2022: Vir volwasse pasiënte met plaaslik gevorderde onopereerbare of metastatiese kwaadaardige perivaskulêre epithelioïde sel gewasse, het die Food and Drug Administration gelisensieerde sirolimus-proteïengebonde deeltjies vir inspuitbare suspensie (albumiengebonde) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Doeltreffendheid is getoets in 31 pasiënte met plaaslik gevorderde onopereerbare of metastatiese kwaadaardige PEComa in AMPECT (NCT02494570), 'n multisentrum, enkelarm kliniese studie. Op dag 1 en 8 van elke 21-dae siklus het pasiënte 100 mg/m2 sirolimus-proteïengebonde deeltjies ontvang tot siekteprogressie of ondraaglike toksisiteit.
Algehele responskoers (ORR) en duur van respons (DOR) was die sleutel doeltreffendheid uitkoms maatreëls, soos bepaal deur 'n verblinde onafhanklike sentrale oorsig deur gebruik te maak van RECIST v.1.1. Die ORR was 39 persent (95 persent CI: 22 persent, 58 persent), met twee pasiënte wat heeltemal reageer. Die mediaan DOR is nie nagekom nie (95 persent CI: 6.5 maande, nie skatbaar). 67 persent van die respondente het 'n reaksie gehad wat langer as 12 maande geduur het, en 58 persent het 'n reaksie gehad wat langer as 24 maande geduur het.
Stomatitis, moegheid, uitslag, infeksie, naarheid, edeem, diarree, muskuloskeletale ongemak, verminderde gewig, verminderde eetlus, hoes, braking en dysgeusie was die mees algemene newe-gebeurtenisse (30 persent). Verminderde limfosiete, verhoogde glukose, verlaagde kalium, verlaagde fosfaat, verlaagde hemoglobien en verhoogde lipase was die mees algemene graad 3 tot 4 laboratorium abnormaliteite (6%).
Tot die vordering van die siekte of ondraaglike toksisiteit, is die aanbevole dosis 100 mg/m2 gegee as 'n IV-infusie oor 30 minute op dag 1 en 8 van elke 21-dae siklus.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
