Britse biotegnologiemaatskappy MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver kanker and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Onder die pasiënte wat biotegnologies klein geaktiveerde RNA (saRNA) ontvang het, het twee van hulle 'n volledige reaksie getoon nadat hulle sorafenib ontvang het, en die ander het 'n gedeeltelike reaksie getoon na behandeling met lenvatinib. Dit is die eerste proef van saRNA-terapie by mense. Aangesien die navorsing nog in sy vroeë stadiums is, hoop biotegnologiemaatskappye nou om meer relevante bewyse in te samel.
Die maatskappy hoop ook om in die toekoms dieselfde dwelmtoets by pasiënte met sirrose uit te voer, en werk ook saam met Boehringer Ingelheim om ander projekte vir lewersiektes uit te voer. Na 'n lang tydperk van ontwikkeling het al hoe meer RNA-behandelings die mark betree. Anders as MiNA-terapieë wat geenuitdrukking aktiveer, gebruik die meeste RNA-interferensie (RNAi) tegnologie om geenuitdrukking te verminder. Onlangs het die Europese Kommissie Onpattro goedgekeur, die eerste RNAi-middel wat deur Alnylam ontwikkel is vir die behandeling van poli-neuropatie.
