November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) is deur die Food and Drug Administration gelisensieer vir gebruik in mense met teruggeval of refraktêre myeloïede/limfoïede neoplasmas (MLNs) wat 'n veranderde fibroblastgroeifaktorreseptor 1 (FGFR1) het.
FIGHT-203 (NCT03011372), 'n multisentrum oop-etiket, enkelarm proef met 28 pasiënte wat terugval of refraktêre MLNs met FGFR1 herrangskikking gehad het, het doeltreffendheid geëvalueer. Pasiënte wat aan die kriteria vir geskiktheid voldoen het, was óf nie geskik vir óf het terugval na allogene hematopoietiese stamseloorplanting (allo-HSCT) of 'n siekte-modifiserende behandeling (bv. chemoterapie). Pemigatinib is gegee totdat die siekte vorder, die toksisiteit ondraaglik geword het, of die pasiënte kon allo-HSCT ontvang.
Geselekteerde demografie en basislynkenmerke het die volgende ingesluit: 64% vroulik; 68% wit; 3.6% swart of Afro-Amerikaanse; 11% Asiër; 3.6% Amerikaanse Indiër/Alaska-boorling; en 88% ECOG prestasie status van 0 of 1. Die mediaan ouderdom was 65 jaar (reeks, 39 tot 78); 3.6% swart of Afro-Amerikaanse; 68% wit; en 68% wit.
Gebaseer op volledige reaksie (CR) koerse wat voldoen het aan die responskriteria spesifiek vir die soort morfologiese siekte, is doeltreffendheid bepaal. 14 uit die 18 pasiënte met ekstramedullêre siekte (EMD) en chroniese fase in die murg (78%; 95% CI: 52, 94) het volledige remissie (CR) verkry. Die gemiddelde aantal dae tot CR was 104. (reeks, 44 tot 435). Die mediaan tyd (van 1+ tot 988+ dae) is nie bereik nie. Twee van die vier pasiënte wat ontploffingsfase in die murg gehad het met of sonder EMD (duur: 1+ en 94 dae) was in remissie. Een van die drie pasiënte wat EMD alleen gehad het, het 'n CR ervaar (wat 64+ dae geduur het). Die volle sitogenetiese responskoers vir al 28 pasiënte—insluitend 3 sonder morfologiese siekte—was 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemie, spykertoksisiteit, alopecia, stomatitis, diarree, droë oog, moegheid, uitslag, bloedarmoede, hardlywigheid, droë mond, epistakse, sereuse retinale loslating, ledemaatpyn, verminderde eetlus, droë vel, dyspepsie, rugpyn, naarheid, versteurde visie, perifere edeem, en duiseligheid was die mees algemene (20%) nadelige reaksies wat deur pasiënte ervaar is.
Verminderde fosfaat, verminderde limfosiete, verminderde leukosiete, verminderde bloedplaatjies, verhoogde alanienaminotransferase en verminderde neutrofiele was die mees algemene graad 3 of 4 laboratorium abnormaliteite (10%).
Dit word aanbeveel om 13.5 mg pemigatinib een keer per dag te neem totdat die siekte vorder of daar ondraaglike toksisiteit is.
View full prescribing information for Pemazyre.
