May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Bpk.) is deur die Food and Drug Administration goedgekeur vir gebruik by volwasse en pediatriese pasiënte (12 jaar en ouer) met hematologiese maligniteite wat geskeduleer is om 'n naelstringbloedoorplanting te ontvang na myeloablatiewe kondisionering ten einde neutrofielherstel te bespoedig en die risiko van infeksie te verlaag.
In Studie P0501 (NCT02730299), 'n oop-etiket, multisentrum, gerandomiseerde proef van omidubicel-onlv oorplanting of ongemanipuleerde naelstringbloed (UCB) eenheid oorplanting na myeloablatiewe kondisionering by pasiënte met hematologiese maligniteite, is die doeltreffendheid en veiligheid van die behandelings beoordeel. 'n Totaal van 125 individue is ewekansig toegewys, met 62 wat omidubicel-onlv ontvang het en 63 wat UCB ontvang het. 52 pasiënte het omidubicel-onlv oorplanting gehad, met 'n mediaan dosis van 9.0 X 106 selle/kg (reeks 2.1 – 47.6 X 106 selle/kg) van CD34+ selle. In die UCB-arm het 56 pasiënte een of twee koord-eenhede (66% het twee koord-eenhede ontvang) ingeplant. Die mediaan CD34+-seldosis in die 42 pasiënte wat na-ontdooisel dosisse aangeteken het, was 0.2 X 106 selle/kg (reeks 0.0 – 0.8 X 106 selle/kg). Daar is ander kondisioneringsprotokolle gebruik, soos dié wat gebaseer is op chemoterapie of Total Body Irradiation.
Tyd tot neutrofiel herstel na oorplanting en die frekwensie van Bloed- en Murgoorplanting Kliniese Proewe Netwerk (BMT CTN) Graad 2/3 bakteriële of Graad 3 swaminfeksies deur Dag 100 na oorplanting was die primêre doeltreffendheid uitkomsmaatstawwe. Die mediaan tyd tot neutrofiel herstel was 12 dae (95% CI: 10-15 dae) vir diegene wat omidubicel-onlv ontvang het, en 22 dae (95% CI: 19-25 dae) vir diegene wat UCB ontvang. In die omidubicel-onlv-arm het 87% van pasiënte en 83% van diegene wat UCB ontvang het neutrofielherstel ervaar. Deur Dag 100 na oorplanting was die voorkoms van BMT CTN Graad 2/3 bakteriële of Graad 3 swaminfeksies onderskeidelik 39% en 60% in die twee groepe.
Die voorskryfmateriaal sluit 'n dooswaarskuwing in vir dodelike of lewensgevaarlike infusiereaksies, ent-versus-gasheer-siekte (GvHD), engraftment-sindroom en entversaking, soortgelyk aan dié van gemagtigde UCB-medisyne. Omidubicel-onlv is aan 117 individue toegedien vir enige siekte; van hulle het 47% infusiereaksies ervaar, 58% het akute GVHD ervaar, 35% het chroniese GVHD ervaar, en 3% het entversaking ervaar.
Die mees algemene graad 3-5 nadelige reaksies in Studie P0501 pasiënte met hematologiese maligniteite was pyn (33%), slymvliesontsteking (31%), hipertensie (25%) en gastro-intestinale toksisiteit (19%).
Die aanbevole omidubicel-onlv dosis is twee opeenvolgende infusies wat uit die volgende bestaan:
- 'n Gekweekte breuk: 'n minimum van 8.0 × 108 totale lewensvatbare selle met 'n minimum van 8.7 persent CD34+ selle en 'n minimum van 9.2 × 107 totale CD34+ selle, gevolg deur
- 'n Nie-gekultiveerde breuk: 'n minimum van 4.0 × 108 totale lewensvatbare selle met 'n minimum van 2.4 × 107 CD3+ selle.
Volledige voorskrifinligting vir Omisirge sal hier beskikbaar wees.
