Die Food and Drug Administration het nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) op 27 November 2023 gemagtig vir volwasse pasiënte met vorderende desmoid-gewasse wat sistemiese behandeling benodig. Dit is die aanvanklike gemagtigde terapie vir desmoid-gewasse.
’n Studie genaamd DeFi (NCT03785964) het gekyk hoe goed dit werk. Dit was 'n internasionale, multisentrum, gerandomiseerde (1:1), dubbelblinde, placebo-beheerde eksperiment met 142 pasiënte wat desmoid-gewasse gehad het wat erger geword het en nie met chirurgie behandel kon word nie. Pasiënte is gekwalifiseer as die desmoid-gewas binne 12 maande na sifting gevorder het. Deelnemers is ewekansig toegewys om 150 mg nirogacestat of 'n placebo twee keer per dag mondelings te neem totdat die siekte vorder of ondraaglike toksisiteit.
Progressievrye oorlewing (PFS) bereken deur RECIST v1.1 deur 'n verblinde onafhanklike sentrale oorsig of kliniese progressie wat deur die ondersoeker geassesseer en onafhanklik hersien is, was die hoof manier om te meet hoe goed die behandeling gewerk het. Die mediaan progressievrye oorlewing (PFS) is nie in die nirogacestat-groep bepaal nie (95% CI: nie bepaal nie) en was 15.1 maande (95% CI: 8.4, nie bepaal nie) in die placebo-groep. Die gevaarverhouding (HR) was 0.29 (95% KI: 0.15, 0.55) met 'n p-waarde van minder as 0.001. 'n Aanvanklike ondersoek van progressievrye oorlewing (PFS) wat slegs radiografiese progressie gebruik het, het 'n gevaarverhouding van 0.31 (95% KI: 0.16, 0.62) aan die lig gebring.
Die objektiewe reaksietempo (ORR) was 'n ekstra maatstaf van effektiwiteit. Die objektiewe responskoers (ORR) was 41% (95% CI: 29.8, 53.8) vir deelnemers in die nirogacestat-groep en 8% (95% CI: 3.1, 17.3) vir diegene in die placebo-groep (p-waarde=<0.001) ). Die verbetering in pasiënt-gerapporteerde ergste pyn vanaf die begin van die studie, wat die nirogacestat-groep bevoordeel het, het die effektiwiteitsresultate verder bevestig.
Die algemene nadelige effekte het diarree, toksisiteit van die eierstokke, uitslag, naarheid, uitputting, stomatitis, hoofpyn, maagongemak, hoes, alopecia, boonste lugweginfeksie en dyspnee ingesluit.
Die voorgestelde dosis nirogacestat is 150 mg twee keer per dag mondelings geneem, met of sonder kos, totdat die siekte vorder of daar onaanvaarbare toksisiteit is. Elke dosis van 150 mg bestaan uit drie 50 mg-pille.
Kanker
Lutetium Lu 177 dotatate is goedgekeur deur USFDA vir pediatriese pasiënte 12 jaar en ouer met GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, 'n baanbrekende behandeling, het onlangs goedkeuring van die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie (FDA) vir pediatriese pasiënte ontvang, wat 'n belangrike mylpaal in pediatriese onkologie merk. Hierdie goedkeuring verteenwoordig 'n baken van hoop vir kinders wat teen neuro-endokriene gewasse (NET's) sukkel, 'n seldsame maar uitdagende vorm van kanker wat dikwels weerstand bied teen konvensionele terapieë.
Alysha Mendossa
Mag 11, 2024
