die FDA het sy deurbraakmiddel toegestaan quizartinib a deurbraak behandeling. Quizartinib is 'n FLT3 inhibeerder wat ondersoek word vir die behandeling van volwasse pasiënte met terugval / vuurvaste FLT3-ITD akute myeloïede leukemie ( AML ). Hierdie identifikasie sal die ontwikkeling van versnel quizartinib en sal na verwagting so gou moontlik nuwe middels aan pasiënte bring.
AML is 'n kwaadaardige bloed- en beenmurgkanker that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 naam van die nuwe gediagnoseerde pasiënte, en meer as 10000 Ge AML sterftes. Die 2005-2011 opname resultate toon dat die 5- jaar oorlewingsyfer van AML pasiënte is slegs 26% , wat die laagste onder alle soorte leukemie is. FLT3 geenmutasie is die mees algemene genetiese mutasie in AML pasiënte, terwyl FLT3-ITD is die mees algemene mutasie van FLT3 geen, en ongeveer 'n kwart van AML pasiënte dra hierdie mutasie. In vergelyking met pasiënte wat nie hierdie mutasie dra nie, pasiënte met FLT3-ITD mutasies het 'n slegter prognose gehad, 'n hoër risiko van kankerherhaling en 'n groter risiko van dood na terugval. Selfs al ontvang hierdie pasiënte 'n hematopoietiese stamseloorplanting ( HSCT ), is die kans op herhaling van kanker na behandeling steeds hoër as dié van pasiënte wat nie hierdie mutasie dra nie. Tans is daar geen goedgekeurde behandeling vir hierdie siekte nie. Daarom word verwag dat hierdie deurbraakterapie nuwe hoop aan pasiënte met FLT3-ITD .
Benewens die deurbraak terapie-identifikasie, quizartinib ook ontvang FDA vinnige kwalifikasie vir terugval / vuurvaste AML terapie , en die weesgeneesmiddelkwalifikasie vir AML uitgereik deur FDA en die Europese Medisyne-agentskap ( EMA ). Quizartinib is nog in die navorsing- en ontwikkelingstadium en is in geen land goedgekeur nie. Veiligheid en verdraagsaamheid moet nog gesertifiseer word. Daar word egter verwag dat hierdie goedkeuring die ontwikkeling van die middel sal versnel, wat werklik goeie nuus vir pasiënte is.
