2022 Sept: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) is deur die Food and Drug Administration goedgekeur vir gebruik in pediatriese pasiënte met chroniese oorplanting versus gasheer siekte (cGVHD) wat jonger as 1 jaar oud is en een of meer reëls van sistemiese terapie gedruip het. Orale oplossing, pille en kapsules is voorbeelde van formulerings.
Ibrutinib se doeltreffendheid is geassesseer in iMAGINE (NCT03790332), 'n oop-etiket, multi-sentrum, enkelarm proef vir kinders en jong volwassenes met matige of ernstige cGVHD. Deelnemers het gewissel in ouderdom van 1 jaar tot minder as 22 jaar. 47 pasiënte het ekstra behandeling nodig gehad nadat een of meer reëls sistemiese medikasie misluk het en by die proef ingeskryf is. As genitourinêre betrokkenheid by 'n enkele orgaan die enigste teken van cGVHD was, is pasiënte uitgesluit.
Die gemiddelde pasiënt ouderdom was 13 jaar (reeks, 1 tot 19). Die volgende is 'n paar van die 47 pasiënte se demografie: 70% van die bevolking is manlik, 36% is wit, 9% is swart of Afro-Amerikaans, en 55% is nie aangemeld nie.
Die algehele responskoers (ORR) tot en met Week 25 het gedien as die primêre effektiwiteitsuitkomsaanwyser. Volgens die 2014 NIH-konsensusontwikkelingsprojek-reaksiekriteria, sluit ORR volledige of gedeeltelike antwoorde in. Teen Week 25 het ORR 60% bereik (95% CI: 44, 74). Die gemiddelde tyd wat dit geneem het vir 'n reaksie om gegee te word, was 5.3 maande (95% CI: 2.8, 8.8). Die mediaan duur vir cGVHD was 14.8 maande (95% CI: 4.6, nie evalueerbaar nie) vanaf die eerste reaksie op dood of nuwe sistemiese behandelings.
Bloedarmoede, muskuloskeletale pyn, pireksie, diarree, longontsteking, abdominale pyn, stomatitis, trombositopenie en hoofpyn was die mees algemene newe-effekte (20%), asook pyreksie, diarree, longontsteking, buikpyn en stomatitis.
Die aanbevole dosis IMBRUVICA is 420 mg een keer per dag oraal vir pasiënte van 12 jaar en ouer met cGVHD en 240 mg/m2 een keer per dag oraal (tot 'n dosis van 420 mg) vir pasiënte 1 tot minder as 12 jaar oud met cGVHD , tot cGVHD progressie, herhaling van 'n onderliggende maligniteit, of onaanvaarbare toksisiteit.
Sien volledige voorskrifinligting vir Imbruvica.
