Maart 2023: CAR-T-sel terapie is 'n nuwe en doeltreffende kankerbehandelingsmodaliteit wat die behandeling van kanker, veral bloedkanker, 'n rewolusie laat ontstaan het. Hierdie terapie bereik 'n terapeutiese effek of genees siekte deur genetiese materiale wat beskadig is, te herstel of te rekonstrueer. Sedert Roseberg die eerste keer in 1986 tumor-infiltrerende limfosiete (TILs) geïsoleer het om melanoom te behandel, het die ontwikkeling van gemodifiseerde T-selterapie aansienlike momentum gekry. Sedert die FDA die eerste goedgekeur het CAR-T-terapie, Kymriah, in 2017 het die CAR-T-mark vinnig gegroei. Volgens Frost & Sullivan sal die globale CAR-T-markgrootte na verwagting toeneem van USD 10 miljoen in 2017 tot USD 1.08 miljard in 2020, en dan na USD 9.05 miljard in 2025, met 'n saamgestelde jaarlikse groeikoers (CAGR) van 55 % van 2019 tot 2025, wat dit die vinnigste groeiende segment van die wêreldwye sel- en geenterapieë (KWB)-mark maak.
CAR-T-terapie is een van KWB-terapie se subsegmente. Op grond van die oorsprong van T-selle kan CAR-T-terapie in twee kategorieë verdeel word. Outoloog CAR-T-sel terapie, wat die pasiënt se eie immuunselle gebruik, en allogene CAR-T-selterapie, wat T-selle van skenkerbloed of soms naelstringbloed gebruik. Die meerderheid van CAR-T-terapieë is outoloog CAR T-sel terapieë, wat tipies die stappe behels wat hieronder uiteengesit word:
U wil dalk lees: CAR T-selterapie in China
1) T-selle word uit die pasiënt se perifere bloed geoes;
2) Virale vektore soos AAV wysig dan T-selle met CAR-gene wat gerig is teen 'n spesifieke sel-oppervlakproteïen op kankerselle;
3) Die gemodifiseerde CAR-T-sellepopulasie word uitgebrei volgens die pasiënt se gewig;
4) Die uitgebreide CAR-T-selle word dan weer in die pasiënt ingevoeg. Die hele vervaardigingsprosedure duur tussen een en drie weke en vereis GMP-voldoening in 'n ultra-skoon omgewing.
CAR-T-terapie het 'n vlak van sukses bereik wat nog nooit tevore gesien is in die behandeling van B-sel kankers wat weerstand teen of onweerstaanbaar is vir chemoterapie, insluitend R/R, B-ALL, NHL en MM. Die doeltreffendheid van die behandeling van soliede gewasse word ook tans ondersoek. CD19-gerigte en BCMA-gerigte CAR-T-terapieë behaal die grootste kliniese sukses onder alle CAR-T-terapieë. Vier van die ses CAR-T-terapieë wat deur die FDA goedgekeur is, teiken CD19, terwyl twee BCMA teiken.
Die belangrikste voordeel bo klein en groot molekule middels is dat pasiënte lewenslange behandeling van chroniese siekte kan vervang met 'n beperkte aantal dosisse, of selfs net een.
Die Verenigde State het baanbrekerswerk gedoen met die ontwikkeling van die CAR-T industrie. Teen die middel van die 2010's het China egter vinnig geleer en was besig om die Verenigde State in te haal. Die belangrikste dryfvere kan hoofsaaklik toegeskryf word aan die Chinese regering se ondersteuning vir die ontwikkeling van 'n KWB-ekosisteem wat bestaan uit biotegnologiemaatskappye, akademici, gesondheidsorgverskaffers, beleggers en die regering. Na die prioritisering van biotegnologie in die dertiende vyfjaarplan, het die Chinese regering sy strategie beklemtoon om die innovasie en ontwikkeling van biotegnologie-industrieë, insluitend selterapie, te versnel. Daarbenewens het pertinente ministeries bemoedigende optrederegulasies uitgevaardig.
Na die publikasie van opinies van die Staatsraad oor die Hervorming van die Stelsel van Evaluering, Hersiening en Goedkeuring van dwelms en mediese toestelle in 2015, het die kapitaalmark ook aktief geword. Teen 'n saamgestelde jaarlikse groeikoers van 45% het Chinese selterapie-maatskappye tussen 2.4 en 2018 ongeveer USD 2021 miljard se finansiering ingesamel.
U wil dalk lees: CAR T Selterapie koste in China
Die aantal CAR-T-terapieproewe in China het dié in die Verenigde State teen 2018 oortref as gevolg van hierdie florerende ekosisteem. Vanaf Junie 2022 het Chinese maatskappye 342 kliniese CAR-T-toetse uitgevoer. Maligniteite in die B-lyn was een van die mees algemene manifestasies. Twee CAR-T produkte het kommersiële toepassings: Yescarta in Junie 2021 en Relma-cel in September 2021, onder talle dwelmkandidate.
Volgens Frost & Sullivan sal die plaaslike CAR-T-mark na verwagting toeneem van CNY 0.2 miljard in 2021 tot CNY 8 miljard in 2025, en dan na CNY 28.9 miljard in 2030, teen 'n CAGR van 45% van 2022 tot 2030. Ten spyte van die feit dat die Chinese CAR-T-mark nog in sy kinderskoene is, bestaan 'n robuuste dryfveer.
Alhoewel die twee goedgekeurde CAR-T-produkte van Sino-Amerikaanse gesamentlike ondernemings Fosun Kite en JW Terapeutics is, het plaaslike spelers deurbrake gemaak en die afgelope paar jaar wêreldspelers ingehaal. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics en CARsgen Therapeutics het almal NDA-goedkeuring vir hul BCMA CAR-T-produkte verkry, wat hulle as die leiers in BCMA CAR-T-terapie gevestig het. CD19 CAR-T-produkte is 'n fokus vir Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group, en talle plaaslike maatskappye. Juventas Therapeutics is die leier in Chinese CD19 CAR-T-terapie now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II kliniese proewe. Bioheng Biotech and BRL Biotech (Chinese: ) create new allogeneic CAR-T markets.
U wil dalk lees: CAR T Selterapie vir veelvuldige myeloom in China
