2023 Februarie: IASO Biotherapeutics se ondersoekende CAR T-sel-terapie vir terugvallende of refraktêre veelvuldige myeloom (RRMM), CT103A, het volgens die firma 'n vinnige en regeneratiewe medisyne gevorderde terapie-benamings van die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie (FDA) ontvang.
Hierdie benamings voeg by die behandeling se vorige jaar se weesgeneesmiddelaanwysing van die regulerende liggaam.
Hierdie benamings, wat finansiële en regulatoriese ondersteuning bied, is bedoel om die ontwikkeling van middels te bespoedig wat die potensiaal het om ernstige, lewensgevaarlike of ongewone siektes te behandel waarvoor daar tans onvoldoende behandeling is.
"Deur sy ... innoverende produkpyplyn [en] geïntegreerde vervaardigings- en kliniese vermoëns te benut, beoog IASO om transformerende, geneesbare en bekostigbare terapieë te lewer wat aan pasiënte in China sowel as regoor die wêreld voldoen wat aan die pasiënte in China sowel as regoor die wêreld voldoen," het die maatskappy in sy aankondiging gesê. .
Amerikaanse verhoor van CT103A word in Mei verwag
Snelspoorstatus laat jou deur 'n deurlopende hersiening gaan en kyk of jy kwalifiseer vir vinniger goedkeuring en 'n prioriteitsoorsig. Deurlopende hersiening beteken dat 'n maatskappy dele van 'n regulatoriese aansoek kan instuur soos dit gereed is, in plaas daarvan om te wag totdat al die dele gedoen is voordat die agentskap na die aansoek kan kyk.
Versnelde goedkeuring, ook genoem "voorwaardelike goedkeuring", word gegee aan behandelings waarvan die onmiddellike beskikbaarheid 'n mediese behoefte vervul wat nog nie bevredig is nie, solank vroeë bewyse toon dat die voordele van die behandeling die risiko's oorskry.
Met 'n RMAT-benaming kan jy vroeg, gereeld en van naby met die FDA praat. In die geval van 'n versnelde goedkeuring, kan die kliniese bewyse wat nodig is om die voordele van die terapie te bevestig en 'n volle goedkeuring te kry, van ander bronne as die tradisionele bevestigende kliniese proef kom, wat gewoonlik tyd en geld bespaar.
Tot dusver is CT103A net op myeloompasiënte in China getoets, waar dit as 'n deurbraakterapie beskou is en nou vinnig hersien word. Daar werk IASO en Innovent Biologics saam om CT103A te maak.
In Desember het die FDA IASO se aansoek vir 'n nuwe ondersoekmiddel goedgekeur. Dit het beteken dat CT103A gebruik kon word in kliniese proewe in die VSA
'n Fase 1b kliniese proef (NCT05698303) sal die behandeling op tot 12 volwassenes met RRMM toets om te sien hoe veilig en doeltreffend dit is. Die studie sal gedoen word by die MD Anderson Cancer Center aan die Universiteit van Texas in Houston, Texas. Dit sal na verwagting in Mei begin.
Chimeriese antigeenreseptor (CAR) T-selterapie werk deur dit makliker te maak vir T-selle, wat 'n tipe immuunsel is wat kanker kan beveg, om kankerselle te vind en aan te val.
Om 'n pasiënt se T-selle te versamel en in die laboratorium te verander om 'n reseptor, of CAR, te maak wat spesifieke proteïene op kankerselle herken, is die hoofgedagte agter hierdie metode. Wanneer hierdie gemanipuleerde selle terug in die liggaam geplaas word, moet hulle kankerselle vind en doodmaak sonder om die liggaam se gesonde selle seer te maak.
CT103A volg 'n proteïen genaamd B-sel volwasse antigeen wat slegs in kankerselle (BCMA) gevind word. Dit het ook 'n klein stukkie van 'n menslike teenliggaam wat bedoel is om die kans te verlaag dat die liggaam se immuunstelsel die terapie sal aanval. Dit is 'n algemene probleem met CAR T-sel terapieë wat dit moeilik kan maak om hulle weer te doseer as 'n persoon se kanker terugkom.
In 'n vroeë proeffase 1-proef (ChiCTR1800018137) in China, is 18 mense met RRMM die behandeling gegee. Na ongeveer 'n jaar het almal 'n reaksie op die behandeling gehad. Byna driekwart (72,2%) het 'n volledige reaksie of beter gehad, wat beteken dat hul gewas weg was.
Tot dusver is IOSA se CAR T-selterapie slegs in China getoets
Daarna is 'n Fase 1/2-proef genaamd FUMANBA-1 (NCT05066646) in China begin om die veiligheid en doeltreffendheid van CT103A in tot 132 volwassenes met RRMM te toets.
Verlede jaar, by die European Hematology Association Research Conference, is 'n aanbieding genaamd "Opgedateerde Fase 1/2-data van die veiligheid en doeltreffendheid van CT103A, volledig-menslike BCMA-gerigte CAR-T-selle in teruggevalle/weerstandige Veelvuldige myeloom." Dit was gebaseer op data van die eerste twee fases van die studie.
Vanaf 21 Januarie 2022 is CT103A gebruik om 79 mense te behandel, en die gemiddelde tyd vir opvolg was byna 10 maande.
Hierdie pasiënte was reeds deur 'n mediaan van vyf behandelingslyne, waarvan sommige immunomodulerende middels, proteasoom-inhibeerders en CD38-inhibeerders was. Twaalf (15.2%) van hulle is reeds met nie-menslike BCMA-gerigte CAR-T-selterapie behandel.
Na 'n mediaan van 16 dae se behandeling het die resultate getoon dat die meeste pasiënte (94.9%) ten minste 'n gedeeltelike reaksie gehad het. Dit het 68.4% van pasiënte ingesluit wat 'n volledige reaksie of beter gehad het en 89.9% van pasiënte wat 'n baie goeie gedeeltelike reaksie of beter gehad het.
Tien mense met ekstramedullêre myeloom, 'n soort kanker wat buite die beenmurg groei, het almal beter geword van die behandeling. Al hierdie mense het beter geword ná behandeling, en 90% van hulle het beter of heeltemal beter geword.
Die responskoers vir die 12 mense wat gehad het MOTOR T-selterapie voorheen was 75%, en 41.7% van daardie mense het 'n volledige reaksie of beter gehad.
Uit die hele groep van 79 pasiënte was 92.4% ook negatief vir minimale oorblywende siekte, of die klein aantal kankerselle wat soms na behandeling kan oorbly en veroorsaak dat die siekte terugkom.
Die veiligheidsprofiel van CT103A was goed en maklik om te hanteer.
Die meeste pasiënte (94.9%) het sitokienvrystellingsindroom gehad, wat 'n immuunrespons is wat gevaarlik kan wees en dikwels gesien word met CAR T-sel terapieë. Maar die meeste van die tyd was hierdie reaksies lig of matig en het ongeveer vyf dae geduur.
Immuuneffektorsel-geassosieerde neurotoksisiteitsindroom, 'n ernstige immuunrespons wat die senuweestelsel aantas, is by twee mense gesien. Hul simptome was lig of matig en het verdwyn.
Oor die algemeen het CT103A nie immuunresponse veroorsaak wat teen die behandeling was nie, alhoewel 16.5% van pasiënte positief getoets het vir teenliggaampies teen CT103A.
In 'n Fase 1 FUMANBA-2-proef (NCT05181501) word tot 20 nuut gediagnoseerde, hoërisiko-meervoudige myeloompasiënte getoets om te sien of CT103A hulle kan help.
