Op 14 Januarie 2019 is cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) deur die Food and Drug Administration vir pasiënte met hepatosellulêre karsinoom (HCC) wat voorheen met sorafenib behandel is.
Die goedkeuring was gebaseer op 'n gerandomiseerde (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), dubbelblinde, placebo-beheerde, multisentrumstudie by HCC-pasiënte wat voorheen sorafenib gekry het en lewerskade gehad het in Child Pugh-klas A. óf cabozantinib 60 mg een keer per dag oraal (n = 470) óf placebo (n = 237) voordat die siekte vererger of onvanpaste toksisiteit is.
Die primêre doeltreffendheidsmaatstaf was algehele oorlewing (OS); addisionele uitkomsmaatstawwe was progressievrye oorlewing (PFS) en algehele responskoers (ORR), soos geassesseer deur ondersoekers per RECIST 1.1. Mediaan OS was 10.2 maande (95% KI: 9.1,12.0) vir pasiënte wat cabozantinib ontvang het en 8 maande (95% CI: 6.8, 9.4) vir diegene wat placebo ontvang het (HR 0.76; 95% CI: 0.63, 0.92; p=0.0049) . Mediaan PFS was 5.2 maande (4.0, 5.5) en 1.9 maande (1.9, 1.9), in die cabozantinib- en placebo-arm onderskeidelik (HR 0.44; 95% CI: 0.36, 0.52; p<0.001). ORR was 4% (95% CI: 2.3, 6.0) in die cabozantinib-arm en 0.4% (95% CI: 0.0, 2.3) in die placebo-arm.
Diarree, moegheid, verminderde eetlus, palmar-plantêre eritrodisestesie, naarheid, hipertensie en braking is die mees algemene nadelige reaksies in ongeveer 25 persent van pasiënte wat cabozantinib in kliniese proewe ontvang het om frekwensie te verminder.
Die aanbevole dosis cabozantinib is 60 mg oraal, minstens 1 uur voor of 2 uur na ete, een keer per dag.
FDA hierdie aansoek weesgeneesmiddelaanwysing vir weeskinders toegestaan. Beroepsbeoefenaars in die gesondheidsorg moet alle ernstige newe-effekte rapporteer wat vermoed word dat dit verband hou met die gebruik van medisyne en toestelle by die FDA MedWatch-verslagdoeningstelsel of deur 1-800-FDA-1088 te skakel.
