Oktober 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) is deur die Food and Drug Administration goedgekeur vir volwasse en pediatriese pasiënte van 12 jaar en ouer wat plaaslik gevorderde of metastatiese gedifferensieerde tiroïedkanker (DTC) het wat na vorige VEGFR-gerigte terapie gevorder het en wat nie in aanmerking kom of ongevoelig is vir radioaktiewe jodium nie. .
COSMIC-311, 'n gerandomiseerde (2:1), dubbelblinde, placebo-beheerde, multisentrum kliniese proef (NCT03690388) in pasiënte met plaaslik gevorderde of metastatiese DTC wat gevorder het na vorige VEGFR-geteikende terapie en nie in aanmerking kom of onweerstaanbaar was vir radioaktief nie. jodium, is gebruik om doeltreffendheid te bepaal. Pasiënte is óf cabozantinib 60 mg óf placebo óf beste ondersteunende sorg gegee tot siekteprogressie of onaanvaarbare toksisiteit.
Die belangrikste doeltreffendheid uitkoms maatreëls was progressie-vrye oorlewing (PFS) in die voorneme-tot-behandel populasie en algehele reaksietempo (ORR) in die eerste 100 gerandomiseerde pasiënte, wat albei beoordeel is deur 'n verblinde onafhanklike radiologiese hersieningskomitee met behulp van die RECIST 1.1 kriteria. In vergelyking met placebo, het CABOMETYX die risiko van siektevordering of dood aansienlik verminder (p0.0001). Die mediaan PFS in die cabozantinib-arm was 11.0 maande (95 persent CI: 7.4, 13.8), in vergelyking met 1.9 maande (95 persent CI: 1.9, 3.7) in die placebo-arm. In die cabozantinib- en placebo-groepe was die ORR's onderskeidelik 18 persent (95 persent CI: 10 persent, 29 persent) en 0 persent (95 persent CI: 0 persent, 11 persent).
Diarree, palmar-plantêre eritrodisestesie (PPE), moegheid, hipertensie en stomatitis was die mees algemene nadelige effekte (25 persent). Hipokalsemie is as 'n waarskuwingsnota ingevoeg.
Totdat siekte progressie of onaanvaarbare toksisiteit is, is die aanbevole enkelmiddel-kabozantinib dosis 60 mg een keer per dag. By pediatriese pasiënte (12 jaar oud en ouer met 'n BSA van minder as 1.2 m2), is die aanbevole dosis cabozantinib 40 mg een keer per dag tot siekteprogressie of ondraaglike toksisiteit.
