Maart 2022: Abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) is deur die Food and Drug Administration goedgekeur vir die voorkoming van akute oorplanting versus gasheer siekte (aGVHD) by volwassenes en pediatriese pasiënte van 2 jaar en ouer wat hematopoietiese stamseloorplanting (HSCT) van 'n ooreenstemmende of 1 allele-oorplanting ontvang. onverwante skenker nie ooreenstem nie. Dit is die eerste behandeling vir aGVHD wat deur die FDA goedgekeur is. Werklike data (RWD) is in die toepassing gebruik om kliniese effektiwiteit te bepaal. RWD verwys na kliniese data wat sistematies uit baie bronne versamel word, insluitend registerdata, om werklike bewyse (RWE) te verskaf.
In twee ondersoeke is kinders van ses jaar en ouer wat HSCT ontvang het van 'n ooreenstemmende of 1 alleel-nie-ooreenstemmende onverwante skenker vir doeltreffendheid ondersoek.
GVHD-1 (NCT 01743131) was 'n gerandomiseerde (1:1), dubbelblinde, placebo-beheerde kliniese proef waarin pasiënte abatacept of placebo in kombinasie met 'n CNI en MTX ontvang het nadat hulle 'n 8 van 8 Human Leukosiet Antigeen (HLA) ontvang het )-gepas HSCT. Terwyl ernstige (graad III-IV) aGVHD-vrye oorlewing nie aansienlik verbeter is by pasiënte wat Orencia ontvang het in vergelyking met pasiënte wat 'n placebo op Dag 180 na oorplanting ontvang het (HR 0.55; 95 persent CI 0.26, 1.18), is die OS-koers op Dag 180 na HSCT was 97 persent (95 persent CI: 89 persent, 99 persent) vir pasiënte wat abatacept ontvang het in vergelyking met 84 persent (95 persent CI: 73 persent, 91 persent) vir pasiënte (HR 0.33; 95 persent CI: 0.12, 0.93 ). Op Dag 180 na HSCT was die koers van matige-ernstige (graad II-IV) aGVHD-vrye oorlewing vir pasiënte wat abatacept gekry het 50% (95 persent CI: 38 persent, 61 persent), in vergelyking met 32% (95 persent CI) : 21 persent, 43 persent) vir pasiënte wat 'n placebo ontvang het (HR 0.54; 95 persent CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, 'n kliniese analise gebaseer op data van die Sentrum vir Internasionale Bloed- en Murgoorplantingsnavorsing (CIBMTR) in pasiënte wat 'n 7 van 8 HLA-ooreenstemmende HSCT tussen 2011 en 2018 ontvang het, het meer bewyse van doeltreffendheid aan die lig gebring. Die resultate van 54 pasiënte wat met abatacept saam met 'n KNI en MTX vir die voorkoming van aGVHD behandel is, is vergelyk met 162 pasiënte wat ewekansig gekies is uit die CIBMTR-register wat met 'n KNI en MTX alleen behandel is. Pasiënte wat abatacept in kombinasie met CNI en MTX gekry het, het 'n 98 persent (95 persent CI: 78 persent, 100 persent) OS-koers op Dag 180 na HSCT gehad, in vergelyking met 75 persent (95 persent CI: 67 persent, 82 persent) vir pasiënte wat alleen CNI en MTX ontvang het.
Bloedarmoede, hipertensie, CMV-reaktivering/CMV-infeksie, pireksie, longontsteking, epistakse, verminderde CD4-selle, hipermagnesemie en akute nierbesering is die mees algemene newe-gebeurtenisse (tien persent) van abatacept vir die voorkoming van aGVHD. Pasiënte wat abatacept ontvang, moet antivirale profilakse vir Epstein-Barr-virusinfeksie gegee word voor die aanvang van behandeling en vir ses maande daarna, asook gemonitor word vir sitomegalovirusinfeksie/heraktivering.
Die voorgestelde dosis abatacept word bepaal op die pasiënt se ouderdom en word in die voorskryfmateriaal gelys. Orencia-voorskrifinligting is in sy geheel beskikbaar.
Projek Orbis, 'n FDA Onkologie Sentrum van Uitnemendheid-poging, is gebruik om hierdie hersiening uit te voer. Projek Orbis skep 'n meganisme vir wêreldwye vennote om onkologiemedikasie terselfdertyd in te dien en te hersien. FDA het aan hierdie oorsig saam met Health Canada, Swissmedic en Israel se Ministerie van Gesondheid gewerk. Die ander regulerende liggame hersien nog die aansoeke.
